Vaikuttava aine

asfotaasialfa

Käyttötarkoitus

Hypfosfatasian pitkäkestoinen hoito. Hypofosfatasia on periytvä sairaus, jossa esiintyy erään entsyymin, alkalisen fosfataasin, niukkuutta, mistä seuraa luustoon liittyviä ongelmia.

Annostus

Lääkärin ohjeen mukaan.

Lääkkeen ottaminen

Pistetään ihon alle pistoskohtaa vaihdellen.

Vaikutustapa

Asfotaasi alfa voi korvata puuttuvan entsyymin (alkalisen fosfataasin), jolloin luustoon liittyvät ongelmat vähenevät. 

Haittavaikutukset

Lääkkeen yleisimmät haittavaikutukset ovat päänsärky, punoitus, raajakipu, injektiopaikan reaktiot, kuume, ärtyisyys ja ruhjevammat. Joskus voi esiintyä myös yliherkkyyttä, lisääntynyttä mustelmaherkkyyttä, kuumia aaltoja, suun tuntohäiriöitä, pahoinvointia, iho-oireita, munuaiskivitautia, lihaskipua, vilunväreitä tai arpia.

Raskaus ja imetys

Käyttöä ei suositella raskauden aikana. Ei saa käyttää imetyksen aikana. Hoidon aikana naisten on käytettävä luotettavaa raskauden ehkäisyä.

Säilytys

Säilytä jääkaapissa (2°C - 8°C).
Ei saa jäätyä.
Säilytä alkuperäispakkauksessa. Herkkä valolle.

Ulkonäkö

Kirkas, hieman opalisoiva tai opalisoiva, väritön tai hieman kellertävä vesiliuos, jonka pH on 7,4. Saattaa sisältää muutamia pieniä, läpikuultavia tai valkoisia hiukkasia.

Vaikuttava aine

agalsidaasibeeta

Käyttötarkoitus

Fabryn taudin hoito.

Annostus

Lääkärin ohjeen mukaan.

Lääkkeen ottaminen

Terveydenhuollon ammattilainen antaa lääkkeen suoneen.

Vaikutustapa

Fabryn taudissa α-galaktosidaasi-nimisen entsyymin toimintaa ei ole lainkaan tai se on tavallista heikompaa. Tällöin rasva-aine nimeltä globotriaosyyliseramidi (GL-3) ei poistu elimistön soluista, jolloin sitä alkaa kertyä eri elinten verisuoniseinämiin. Agalsidaasibeeta estää kertymien muodostumisen, jolloin taudin oireet lievittyvät.

Haittavaikutukset

Lääkkeen yleisimmät haittavaikutukset ovat päänsärky, tuntoaistimushäiriöt, mahavaivat, vilunväristykset, kuumeilu ja kylmyyden tunne. Joskus voi esiintyä myös nenänielun tulehduksia, uneliaisuutta, polttavaa tunnetta, voimattomuutta, pyörtymistä, kyynelnesteen erityksen lisääntymistä, tinnitusta, huimausta, sydämen sykkeen muutoksia, punastumista, verenpaineen laskua tai nousua, kalpeutta, kuumia aaltoja, hengenahdistusta tai sen pahenemista, nenän tukkoisuutta, kurkun kireyttä, vinkuvaa hengitystä, yskää, iho-oireita, raaja-, selkä-, nivel-, lihas- tai rintakipua, lihaskouristuksia, lihaskireyttä, lihaksiin ja luustoon liittyvää jäykkyyttä, väsymystä, epämiellyttävää tunnetta rinnassa, kuumuuden tunnetta, turvotusta, kipua, heikkoutta, kasvojen turvotusta tai lämmönnousua.

Mahdolliset huimaus, uneliaisuus ja pyörrytys voivat heikentää ajokykyä.

Raskaus ja imetys

Käytetään raskauden aikana vain erityistapauksissa. Käyttöä imetyksen aikana ei suositella.

Säilytys

Säilytä jääkaapissa 2 °C−8 °C:ssa.

Ulkonäkö

Valkoinen tai luonnonvalkoinen lyofilisaatti tai jauhe.

Vaikuttava aine

agalsidaasibeeta

Käyttötarkoitus

Fabryn taudin hoito.

Annostus

Lääkärin ohjeen mukaan.

Lääkkeen ottaminen

Terveydenhuollon ammattilainen antaa lääkkeen suoneen.

Vaikutustapa

Fabryn taudissa α-galaktosidaasi-nimisen entsyymin toimintaa ei ole lainkaan tai se on tavallista heikompaa. Tällöin rasva-aine nimeltä globotriaosyyliseramidi (GL-3) ei poistu elimistön soluista, jolloin sitä alkaa kertyä eri elinten verisuoniseinämiin. Agalsidaasibeeta estää kertymien muodostumisen, jolloin taudin oireet lievittyvät.

Haittavaikutukset

Lääkkeen yleisimmät haittavaikutukset ovat päänsärky, tuntoaistimushäiriöt, mahavaivat, vilunväristykset, kuumeilu ja kylmyyden tunne. Joskus voi esiintyä myös nenänielun tulehduksia, uneliaisuutta, polttavaa tunnetta, voimattomuutta, pyörtymistä, kyynelnesteen erityksen lisääntymistä, tinnitusta, huimausta, sydämen sykkeen muutoksia, punastumista, verenpaineen laskua tai nousua, kalpeutta, kuumia aaltoja, hengenahdistusta tai sen pahenemista, nenän tukkoisuutta, kurkun kireyttä, vinkuvaa hengitystä, yskää, iho-oireita, raaja-, selkä-, nivel-, lihas- tai rintakipua, lihaskouristuksia, lihaskireyttä, lihaksiin ja luustoon liittyvää jäykkyyttä, väsymystä, epämiellyttävää tunnetta rinnassa, kuumuuden tunnetta, turvotusta, kipua, heikkoutta, kasvojen turvotusta tai lämmönnousua.

Mahdolliset huimaus, uneliaisuus ja pyörrytys voivat heikentää ajokykyä.

Raskaus ja imetys

Käytetään raskauden aikana vain erityistapauksissa. Käyttöä imetyksen aikana ei suositella.

Säilytys

Säilytä jääkaapissa 2 °C−8 °C:ssa.

Ulkonäkö

Valkoinen tai luonnonvalkoinen lyofilisaatti tai jauhe.

Vaikuttava aine

asfotaasialfa

Käyttötarkoitus

Hypfosfatasian pitkäkestoinen hoito. Hypofosfatasia on periytvä sairaus, jossa esiintyy erään entsyymin, alkalisen fosfataasin, niukkuutta, mistä seuraa luustoon liittyviä ongelmia.

Annostus

Lääkärin ohjeen mukaan.

Lääkkeen ottaminen

Pistetään ihon alle pistoskohtaa vaihdellen.

Vaikutustapa

Asfotaasi alfa voi korvata puuttuvan entsyymin (alkalisen fosfataasin), jolloin luustoon liittyvät ongelmat vähenevät. 

Haittavaikutukset

Lääkkeen yleisimmät haittavaikutukset ovat päänsärky, punoitus, raajakipu, injektiopaikan reaktiot, kuume, ärtyisyys ja ruhjevammat. Joskus voi esiintyä myös yliherkkyyttä, lisääntynyttä mustelmaherkkyyttä, kuumia aaltoja, suun tuntohäiriöitä, pahoinvointia, iho-oireita, munuaiskivitautia, lihaskipua, vilunväreitä tai arpia.

Raskaus ja imetys

Käyttöä ei suositella raskauden aikana. Ei saa käyttää imetyksen aikana. Hoidon aikana naisten on käytettävä luotettavaa raskauden ehkäisyä.

Säilytys

Säilytä jääkaapissa (2°C - 8°C).
Ei saa jäätyä.
Säilytä alkuperäispakkauksessa. Herkkä valolle.

Ulkonäkö

Kirkas, hieman opalisoiva tai opalisoiva, väritön tai hieman kellertävä vesiliuos, jonka pH on 7,4. Saattaa sisältää muutamia pieniä, läpikuultavia tai valkoisia hiukkasia.

Vaikuttava aine

velagluseraasi alfa

Käyttötarkoitus

Gaucherin taudin hoito.

Annostus

Lääkärin ohjeen mukaan.

Lääkkeen ottaminen

Annetaan laskimoon.

Vaikutustapa

Gaucherin taudissa elimistössä on geenimutaatiosta johtuva entsyymin puutos, mikä vaikuttaa immuunipuolustuksen solujen toimintaan. Vpriv valmiste toimii entsyymipuutoksen korvaushoitona.

Haittavaikutukset

Lääkkeen yleisimmät haittavaikutukset ovat päänsärky, heitehuimaus, luu- ja nivelkipu, selkäkipu, pistospaikan reaktiot, uupumus sekä kuume. Lisäksi voi joskus esiintyä iho-oireita, sydämen tykytyksiä, vatsakipuja, pahoinvointia sekä allergisiareaktioita.

Raskaus ja imetys

Käyttöä voidaan harkita lääkärin arvion perusteella.

Säilytys

Säilytä jääkaapissa (2 – 8°C).
Ei saa jäätyä.
Pidä injektiopullo ulkopakkauksessa. Herkkä valolle.

Ulkonäkö

Valkoinen tai melkein valkoinen jauhe.

Vaikuttava aine

tafamidiisi

Käyttötarkoitus

TTR-välitteisen (transtyretiinivälitteisen) amyloidipolyneuropatian hoito.

Annostus

Lääkärin ohjeen mukaan, yleensä yksi kapseli vuorokaudessa.

Lääkkeen ottaminen

Kapselit niellään kokonaisina ruokailusta riippumatta. Niitä ei saa murskata eikä paloitella. Jos potilas oksentaa pian kapselin ottamisen jälkeen ehjän kapselin, otetaan uusi annos. Jos kapselia ei havaita oksentamisen yhteydessä, uuden annoksen ottaminen ei ole tarpeen ja hoitoa jatketaan seuraavana päivänä tavanomaiseen tapaan.

Vaikutustapa

Tafamidiisi estää TTR-proteiinia hajoamasta ja muodostamasta amyloidikertymiä, jotka aiheuttavat sairauden oireita.

Haittavaikutukset

Lääkkeen yleisimmät haittavaikutukset ovat virtsatie- ja emätintulehdukset, ripuli ja ylävatsakipu.

Raskaus ja imetys

Ei saa käyttää raskauden eikä imetyksen aikana. Naisten on käytettävä ehkäisyä hoidon aikana sekä kuukauden ajan hoidon päättymisen jälkeen.

Säilytys

Säilytä alle 25 °C.

Ulkonäkö

Keltainen, läpikuultava, pitkänomainen (noin 21 mm) kapseli, johon on painettu punaisella ”VYN 20”.

Vaikuttava aine

miglustaatti

Käyttötarkoitus

Gaucher'n taudin ja Niemann-Pickin tyypin C taudin hoito.

Annostus

Lääkärin ohjeen mukaan.

Lääkkeen ottaminen

Kapselit niellään vesilasillisen kanssa ja ne voidaan ottaa ruokailusta riippumatta.

Vaikutustapa

Gaucher'n taudissa ja Niemann-Pickin tyypin C taudissa erään rasvamolekyylin kulkeutuminen tai poistuminen on häiriintynyt. Rasvamolekyyliä kertyy elimistöön, mikä aiheuttaa vakavia oireita. Miglustaatti estää kyseisen rasvamolekyylin tuotantoa elimistössä.

Haittavaikutukset

Lääkkeen yleisimmät haittavaikutukset ovat vapina, erilaiset vatsavaivat ja vähentynyt ruokahalu. Joskus voi esiintyä lihaskramppeja ja lihasheikkoutta, masennusta, unettomuutta, päänsärkyä, huimausta, voimattomuutta ja tuntohäiriöitä.

Raskaus ja imetys

Lääkettä ei saa käyttää raskauden tai imetyksen aikana.

Säilytys

Säilytä alle 30 °C.

Ulkonäkö

Kapselit ovat valkoisia ja niiden yläosassa on mustalla merkintä "OGT 918" ja alaosassa mustalla merkintä "100".

Vaikuttava aine

pegunigalsidaasi alfa

Käyttötarkoitus

Fabryn taudin hoito.

Annostus

Lääkärin ohjeen mukaan.

Lääkkeen ottaminen

Terveydenhuollon ammattilainen antaa lääkkeen suoneen.

Vaikutustapa

Fabryn tautia sairastavilla potilailla eräs rasva-aine ei poistu elimistön soluista vaan kertyy verisuonten seinämiin, mikä voi johtaa elinten vajaatoimintaan. Tämä rasva-aine kertyy soluihin, koska potilaan elimistössä ei ole tarpeeksi alfa‑galaktosidaasi A ‑nimistä entsyymiä, joka huolehtii rasva-aineen hajottamisesta. Pegunigalsidaasi alfaa käytetään pitkäaikaisesti täydentämään tai korvaamaan tämä entsyymi.

Haittavaikutukset

Lääkkeen käytön aikana voi joskus esiintyä yliherkkyyttä, kiihtymystä, huimausta, päänsärkyä, puutumisen, kihelmöinnin tai pistelyn kaltaisia tuntemuksia, muutoksia normaalissa sydämen rytmissä, vatsavaivoja, ihottumaa, ihon punoitusta, kutinaa, nivel-, luusto- tai lihaskipua, voimattomuutta, vilunväristyksiä, rintakipua, kipua tai infuusioon liittyviä reaktioita. Jos huimausta ilmenee valmisteen antamisen jälkeen, autoa ei saa ajaa ennen kuin oireet ovat hävinneet.

Raskaus ja imetys

Käytetään raskauden aikana vain erityistapauksissa. Ei saa käyttää imetyksen aikana.

Säilytys

Säilytä jääkaapissa (2 °C – 8 °C).

Laimentamisen jälkeen laimennettu liuos on käytettävä välittömästi. Jos laimennettua liuosta ei käytetä välittömästi, sitä voidaan säilyttää enintään 24 tuntia jääkaapissa (2 °C – 8 °C:n lämpötilassa) tai 8 tuntia huoneenlämmössä (alle 25 °C:n lämpötilassa).

Ulkonäkö

Kirkas, väritön liuos.

Vaikuttava aine

pegunigalsidaasi alfa

Käyttötarkoitus

Fabryn taudin hoito.

Annostus

Lääkärin ohjeen mukaan.

Lääkkeen ottaminen

Terveydenhuollon ammattilainen antaa lääkkeen suoneen.

Vaikutustapa

Fabryn tautia sairastavilla potilailla eräs rasva-aine ei poistu elimistön soluista vaan kertyy verisuonten seinämiin, mikä voi johtaa elinten vajaatoimintaan. Tämä rasva-aine kertyy soluihin, koska potilaan elimistössä ei ole tarpeeksi alfa‑galaktosidaasi A ‑nimistä entsyymiä, joka huolehtii rasva-aineen hajottamisesta. Pegunigalsidaasi alfaa käytetään pitkäaikaisesti täydentämään tai korvaamaan tämä entsyymi.

Haittavaikutukset

Lääkkeen käytön aikana voi joskus esiintyä yliherkkyyttä, kiihtymystä, huimausta, päänsärkyä, puutumisen, kihelmöinnin tai pistelyn kaltaisia tuntemuksia, muutoksia normaalissa sydämen rytmissä, vatsavaivoja, ihottumaa, ihon punoitusta, kutinaa, nivel-, luusto- tai lihaskipua, voimattomuutta, vilunväristyksiä, rintakipua, kipua tai infuusioon liittyviä reaktioita. Jos huimausta ilmenee valmisteen antamisen jälkeen, autoa ei saa ajaa ennen kuin oireet ovat hävinneet.

Raskaus ja imetys

Käytetään raskauden aikana vain erityistapauksissa. Ei saa käyttää imetyksen aikana.

Säilytys

Säilytä jääkaapissa (2 °C – 8 °C).

Laimentamisen jälkeen laimennettu liuos on käytettävä välittömästi. Jos laimennettua liuosta ei käytetä välittömästi, sitä voidaan säilyttää enintään 24 tuntia jääkaapissa (2 °C – 8 °C:n lämpötilassa) tai 8 tuntia huoneenlämmössä (alle 25 °C:n lämpötilassa).

Ulkonäkö

Kirkas, väritön liuos.